A Gyógyító Jószándék Alapítvány hosszú évek óta támogatja és segíti, hogy a Translarna hozzáférhetővé váljon magyar érintett dmd-s fiúk számára is. Eddig több mint tízen kapták, kapják ezt a terápiát. Tapasztalataink szerint az ataluren biztonságos, nem azonosítottak súlyos mellékhatásokat vagy nemkívánatos eseményeket. Az évekig tartó használat a betegség progressziójának lassulását eredményezte a nonszensz mutációval élő Duchenne-betegeknél. De most gond van.
Az Európai Gyógyszerügynökség ( EMA) egyik bizottsága a CHMP , amely az emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozik. A CHMP szeptemberi döntése, amely szerint nem újítja meg az „ataluren” – Translarna forgalmazási engedélyét, betegek és családok százait hozta nehéz helyzetbe szerte Európában. Aggodalomra ad okot, hogy többé nem használhatnak egy olyan gyógyszert, amely évek óta az egyetlen speciális kezelési lehetőség a nonszensz mutációval élő Duchenne-betegek számára. Sok betegszervezet véleménye, hogy szükséges a Translarna forgalmazási engedélyének meghosszabbítása. A gyártó cég felülvizsgálati kérelmet nyújtott be. Az olasz Parent Project Italia közös kampányt szervez, melyhez a Gyógyító Jószándék Alapítvány – Duchenne Hungary is csatlakozott:
1. Levelet írtunk a CHMP-tagoknak, kérve őket a döntés felülvizsgálatára és a Translarna további hozzáférésének lehetővé tételére.2. Videós „riportok”at kértünk: szövegeket és képeket. Két videót kaptunk Lázártól és Zalántól, melyeket továbbítottunk az olasz betegszervezetnek. Kérjük azokat a családokat, ahol a gyermekek kapták vagy kapják a Translarnát – és ezentúl is szeretnének hozzájutni, hogy ők is mondják ez el egy max. egyperces videóban. A videót szeretnénk felhasználni a CHMP-tagok meggyőzésére. Minél hamarabb várjuk jelentkezésüket a email címen. 3. Közösségi média figyelemfelkeltő kampány is folyamatos : a Translarnával kapcsolatos történéseket megosztjuk honlapunkon, illetve Facebook oldalunkon is közzétesszük. Örök optimistákként bízunk ennek a kampánynak a sikerében. És abban is, hogy hamarosan érkeznek olyan terápiák, melyek nemcsak egy-egy mutációra, hanem az összes Duchenne-s érintett terápiájára használhatók lesznek.
For many years, the Gyógyító Jószándék Foundation has been supporting and helping to make Translarna accessible to Hungarian affected dmd boys, too. So far, more than ten patient have received or are receiving this therapy. In our experience, ataluren is safe, with no serious side effects or adverse events identified. Years of use have resulted in a slowing of disease progression in Duchenne patients with the nonsense mutation.
But now there is a problem.
One of the committees of the European Medicines Agency (EMA) is the CHMP, which deals with medicinal products for human use. The CHMP’s decision in September not to renew the marketing authorization for ataluren – Translarna. This causes difficulties for hundreds of patients and families across Europe. There is concern that they will no longer be able to use a drug that for years has been the only specialized treatment option for Duchenne patients with the nonsense mutation. The opinion of many patient organizations: that it is necessary to extend the marketing authorization of Translarna. The manufacturing company submitted a review request. The Italian Parent Project Italia is organizing a joint campaign, to which the Gyógyító Jószándék Alapítvány – Duchenne Hungary has also joined:1. We have written to the CHMP members asking them to review the decision and allow further access to Translarna. 2. We asked for video „reports”: texts and recordings. We received two videos from Lázár and Zalán. we forwarded the short recordings to the Italian patient organization. We look for more Hungarian families whose children have received or are receiving Translarna – and who would like to receive the therapy from now on. It would be useful from them to make a max. one-minute video, too. We would like to use these videos to convince the CHMP members. We look forward to your participation as soon as possible, please send email: .3. The social media awareness-raising campaign is also ongoing: we share events related to Translarna on our website and publish them on our Facebook page, too.
As eternal optimists, we trust in the success of this campaign. And also in the fact that soon there will be therapies that can be used not only for one mutation, but for all those affected by Duchenne.