A Summit cég közleménye a DMD közösség számára

2018. július 4.

A Summit cég közleménye a DMD közösség számára

Miután megvizsgáltuk a PhaseOut DMD főbb eredményeit, azt a nehéz döntést hoztuk, hogy nem folytatjuk az ezutromid fejlesztését.

Tudjuk, hogy ez a döntés csalódást okoz majd a Duchenne közösségnek, de a PhaseOut DMD adatai világosan mutatták azt, hogy az ezutromid, habár jól tolerálható, nem okoz javulást a DMD-s betegek számára.

Nem ezeket az eredményeket reméltük, és biztosan nem ezekre számítottunk a PhaseOut DMD biztató köztes eredményei alapján. De az eredmények világos választ adnak az ezutromid DMD-re való hatására vonatkozóan. Nem volt arra bizonyíték, hogy az ezutromid jelentőségteljes hatással bírna a DMD előrehaladásának lelassítására. Ezért nem támogathatjuk az ezutromid továbbfejlesztését. Most klinikai vizsgálatvezetőinkkel azon dolgozunk, hogy a PhaseOut DMD klinikai kutatást meghosszabbításával együtt lezárjuk. A PhaseOut DMD páciensei a kutatásban résztvevő orvosaikhoz fordulhatnak további információért.

Szívből köszönjük azoknak a betegeknek, családoknak és kutatási helyszíneknek, akik részt vettek az ezutromid bármelyik klinikai próbájában. Tervezzük azoknak az utaknak a megkeresését, amelyek által a PhaseOut DMD során összegyűjtött információ elérhetővé válhat más DMD-hez kapcsolódó kutatások számára, az egész közösség javát szolgálva.

Hálásak vagyunk azért a támogatásért is, amelyet világszerte kaptunk a betegszervezetektől az ezutromid fejlesztése közben.

Hisszük, hogy a Duchenne-hez kapcsolódó kutatások jövője fényes. Számos klinikai próba és kutatás fut ezen a területen, és van remény mindazok számára, akik DMD-vel élnek.

Ha felmerülnek további kérdések, kérjük, forduljanak dr. Michelle Avery-hez, a Betegfókuszért felelős Igazgatóhoz a michelle.avery@summitplc.com email-címen.

Üdvözlettel:

Glyn Edwards, a Summit vezérigazgatója

Mit jelentenek ezek az adatok?

Arra terveztük a PhaseOut DMD kutatást, hogy megválaszoljuk, biztonságos és hatékony-e az ezutromid DMD-s betegek számára. Sajnos az eredmények elég világosak arra nézve, hogy az ezutromidnak nics klinikailag jótékony hatása a DMD-s betegek esetében. Továbbra is jól tolerálható szer, de a bizonyítékok hiánya miatt úgy döntöttünk, hogy nem folytatjuk a fejlesztését.

Szedhetik-e a PhaseOut DMD páciensei továbbra is az ezutromidot?

Klinikai vizsgálatvezetőinkkel azon dolgozunk, hogy a kutatást kiterjesztésével együtt lezárjuk, ide számítva azokat a betegeket is, akik a kutatásnak ahhoz a további kohorszához csatlakoztak, amelyet 2018. márciusában nyitottunk meg. Azért hoztuk meg ezt a nehéz döntést, mert az adatok világosan mutatták, hogy a PhaseOut DMD-ben résztvevő betegek állapota nem javult az ezutromidnak köszönhetően.

Továbbra is dolgoznak majd új generációs vegyületeken (future generation compounds)?

Habár még mindig úgy gondoljuk, hogy az utrophin modulációnak lehet helye a DMD és más disztofinhoz kötődő betegségek kezelésében, a fókuszunk az új hatásmechanizmusú antibiotikumok fejlesztésén lesz.